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Verve Therapeutics今天宣布，其基因编辑疗法VERVE-101，在非人灵长类动物实验中，一次治疗可以在随后至少6个月让血液低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平得到持久和一致的降低。该公司选择VERVE-101作为其先导产品推入临床开发阶段，最初用于治疗杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）。VERVE-101是一种靶向PCSK9基因的单碱基编辑疗法，使用工程化脂质纳米颗粒递送，旨在通过一次治疗，永久性降低患者的心血管疾病风险

▲医师表示，血液中低密度胆固醇又称“坏胆固醇”，容易在血管壁堆积与纤维蛋白原、血小板、巨噬细胞等作用，造成血管粥状硬化，进而阻塞血管。 (图／林重蓥翻摄2020.4.22) 台中45岁张女士因心脏衰竭紧急就医，初步检查发现三条心血管严重阻塞，且低密度胆固醇数值超过250 mg/dl，相当不寻常，进一步透过基因检测，才确诊为家族性高胆固醇血症，经血脂标靶抑制剂治疗三个月后，总算回到正常值，也提醒民众务必严控“坏胆固醇”，以降低日后发病风险。 王志伟介绍，家族性高胆固醇血症是一种遗传疾病，会造成血液中低密度胆固醇浓度攀升，而低密度胆固醇又称“坏胆固醇”，是评估冠心病的关键指标，当血液中低密度胆固醇浓度过高，容易在血管壁堆积，并与纤维蛋白原、血小板、巨噬细胞等作用，造成血管粥状硬化，进而阻塞血管，大幅致死风险