ldlr

Verve Therapeutics今天宣布，其基因编辑疗法VERVE-101，在非人灵长类动物实验中，一次治疗可以在随后至少6个月让血液低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平得到持久和一致的降低。该公司选择VERVE-101作为其先导产品推入临床开发阶段，最初用于治疗杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）。VERVE-101是一种靶向PCSK9基因的单碱基编辑疗法，使用工程化脂质纳米颗粒递送，旨在通过一次治疗，永久性降低患者的心血管疾病风险