aav

AAV在体内实现高效表达需要注意的关键点有哪些？ ①选择适当的血清型：例如不同的AAV血清型在动物体内同一组织有不同的转导效率，如AAV1在肌肉组织中、AAV5在肺组织中有很高的转导效率。②选择适当的靶器官：同一血清型AAV在不同的组织具有不同的转导效率，尽量选择转导效率高的靶器官。③转导途径：尽量选择局部直接多点注射靶器官

摘要： 抗中性粒细胞胞浆抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibody，ANCA）相关性血管炎（ANCA associated vasculitis，AAV）是一类全身性自身免疫性疾病。AAV以小血管壁的炎症或纤维素样坏死为病理基础，可累及多个器官系统，严重时可危及生命。单核 - 巨噬细胞是机体固有免疫系统中重要的细胞组分，包括血液中的单核细胞和组织中固定或游走的巨噬细胞

5月11日，Dyno宣布与诺华(Novartis)和Sarepta达成合作，Dyno将与诺华(Novartis)进行眼部疾病基因疗法的开发，与Sarepta则选择了在肌肉疾病领域。 该公司可能会收到超过20亿美元的款项，其中包括来自Sarepta交易研究阶段的4000万美元，与诺华的合作财务细节还没有透露。 Dyno Therapeutics是一家将人工智能应用于基因治疗的生物技术公司

据报道，多年前因为基因编辑宝宝案而入狱3年的的中国大陆科学家贺建奎，最近获港府批准以高端人才身份到香港生活及工作，但其刑事纪录背景却引起争议。 根据本地多家媒体21日的报道，贺建奎近日在手机社交平台上表示，已透过香港的“高端人才通行证计划”来港生活及工作，并说“香港是一个开放、包容的城市，我看好香港的前景”。 另据明报的报道，贺建奎向该报证实了相关消息

【概要描述】2022年中国药学会医药生物分析学术学会（以下简称为CBF）于6月17日正式举办。会场分布为一个主会场以及三个分会场：DMPK分会场、生物分析分会场以及生物标志物分会场。6月19日13:30-14:00，熙华生物药生物分析总监李志艳博士在生物分析会场将进行《AAV基因治疗药物生物分析策略》的主题报告

不同AAV血清型具有不同的衣壳蛋白空间结构、序列和组织特异性，因而其识别与结合的细胞表面受体也相应有很大差别，这也导致不同血清型转染的细胞类型和感染效率也各不相同。 启动子是RNA聚合酶识别、结合和开始转录的一段DNA序列，它含有聚合酶特异结合和转录起始所需的保守序列，但是它本身并不会被转录。启动子不同的结构会导致与RNA聚合酶的亲和能力有所差异，从而会导致基因的表达水平的不同，组织特异性的启动子又叫器官特异性启动子，可以让某个基因特异的表达在某种组织或者器官中，与感染效率是没有关系的

截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，并且随着基因检测技术的发展，每年约有200个新病种被发现。在中国，有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性，这部分疾病普遍缺乏有效的治疗方法，给患者家庭带来沉重负担

“亚裔反暴力联盟”是亚裔健康联盟（AAFH）的其中一个分支。而亚裔健康联盟是近十多年来活跃于旧金山湾区，致力于反暴力的“亚裔反暴力联盟”的前身。亚裔反暴力联盟一直以来致力于提高华裔对暴力的认识，并以熟识华裔文化习俗的形式协助旧金山湾区的亚裔社区对抗暴力和虐待

(医药健闻2023年1月28日讯)总部位于韩国、拥有超紧凑型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre Inc.宣布，该公司与一家总部位于美国的生物制药公司，达成了战略研究合作，将会一起开发体内基因编辑疗法。这项合作将会利用GenKOre自主研发的CRISPR-Cas平台TaRGET（基于RNA的紧凑型核酸酶/增强基因组编辑技术）。TaRGET平台与当前最广为流行的基因组编辑技术CRISPR-Cas9不同，能够利用单一的腺相关病毒(AAV)载体传送整个编辑模块

AAV 在细胞上的表达远比不上在动物体内的表达，为什么？ AAV 载体在体外实验中用于转导培养细胞时，常发现其表达水平较低，而且有表达延迟现象。这是因为 AAV 基因组是单链的，它进入细胞以后，必须要有一个由单链变为双链的过程，然后其所携带的外源基因才能进行转录和翻译，在没有辅助病毒或其它辅助因子的情况下，这种 AAV 由单链 DNA 在细胞内复制形成双链 DNA 的过程是十分缓慢的，因此相对于其它双链 DNA 病毒载体如单纯疱疹病毒（HSV）和腺病毒（Ad），其表达明显延后。此外，AAV 对细胞毒性低，培养的细胞在加入 AAV 后，细胞分裂生长能力不受太大的影响，这样也对 AAV 载体有一种稀释作用，也导致其表观表达水平较低