沉默基因

截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，并且随着基因检测技术的发展，每年约有200个新病种被发现。在中国，有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性，这部分疾病普遍缺乏有效的治疗方法，给患者家庭带来沉重负担