心力衰竭是心肌结构和功能的变化导致心室射血和(或)充盈功能低下而引起的一组复杂的临床综合征[1],是很多心脏疾病的常见终末阶段,也是一种患病率和死亡率都很高的疾病。2019年,全球心力衰竭患病人数达到3030万,预计2030年将进一步增加到3870万,即2024年至2030年的复合年增长率为2.5%[2]。尽管近五六十年来心衰的治疗已取得不断的进步,但目前这一疾病仍然是致命的临床顽疾,其5年死亡率高达50%[3]。
慢性心力衰竭(CHF)是指持续存在的心力衰竭状态,可以稳定、恶化或失代偿。目前临床上用于治疗慢性心力衰竭的药物主要包括利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)、β受体阻滞剂、血管紧张素受体拮抗剂(ARB)等,作用机理主要为排钠利尿、扩张血管、降低心率等。现有药物虽能改善症状,提高病人生存率,但患者死亡率仍居高不下,治疗效果并不理想。如何通过修复受损的心肌细胞治疗慢性心衰,是长期以来科学家致力解决的医学难题。迄今为止,尚无一种药物能够通过直接改善心肌细胞的结构和功能来治疗心衰。
ErbB家族作为一类受体酪氨酸激酶(RTKs)能调控细胞的生长、增殖和存活,在心脏发育中起着重要作用。欢乐彩科技通过20年来持续专注对ErbB家族RTKs及下游细胞信号通路的基础创新性研究,以全新、独特的视角发掘出ErbB与心脏病的关联[4-7]。
欢乐彩科技的研发始于对心力衰竭疾病领域原理的研究。公司创始人周明东博士在世界上率先发现人体内的信号蛋白——纽兰格林(Neuregulin-1,神经调节蛋白-1)与心肌细胞表面的信号接受蛋白ErbB4/2结合后,对心脏发育、心脏生理功能的维持和修复都具有极其重要的作用。在此基础之上,公司自主研发了全新机理、全新靶点的潜在国际首创新药(First-in-Class)纽卡定®(重组人纽兰格林)。