目前治疗罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症(SMA),已有一次性基因疗法可供选择,但由于价格昂贵,是否纳入健保给付,健保署长李伯璋坦承,在经费来源与资源分配方面,带来巨大挑战,陷入天人交战。
李伯璋指出,不可讳言,每个生命都要其重要价值,若要将SMA基因疗法纳入健保给付,必须考量经费来源与资源分配。以SMA的病童来说,一名病童一年单剂疗程需花费约两百多万美金(台币五千万至六千万),目前健保在罕病疗程给付上有总额限制,且罕病又细分许多疾病、种类,若将庞大资源集中于同一病患,势必排挤其他罕病资源,这形成另一道难题。
李伯璋认为,SMA新型基因疗法是否纳入健保给付,目前尚需经过药品专家、共同拟定专家开会、讨论,才能决定如何对健保资源进行最有效率的分配与运用,产生最大效益。
此外,他认为相关新型疗法对台湾病患是否也具有极佳功效,也需要评估、考量,期待在有限资源下,对于这项议题可以取得各方平衡、共识。
罕病20/乘着乐音飞翔的罕病少年“二指钢琴家”参加钢琴比赛,荣获佳作!