失的肿瘤中具有临床前抗癌功效。这是一项多中心单臂2期临床实验,评估帕博西尼(palbociclib)在患有CDKN2A基因丢失的晚后期GIST患病者(pts)中的安全特性和有效性。无法切除局部晚后期或转移扩散的成人,先前至少用伊马替尼(imatinib)和舒尼替尼(sunitinib)医治的难治性成分,根据RECIST 1.1可测量和记录的进行性疾病(PD),以及集中评估的CDKN2A缺失是合格的。
患病者接受帕博西尼(palbociclib)为125毫克每天口服上21天/ 7天假给药时间表,直至PD或不能接受的毒性。根据RECIST 1.1,主要终点是4个月的非PD率。截至2017年5月,该研究纳入了71例患病者,29例患病者(40.3%)符合分子资格要求。二十五分(86.2%)患有1-2级不良(系统自动过滤词)(AE)和12分(41.4%)3-4级AE可能与该药品有关。在中心组织学和放射学检测后进行的计划中期统计分析显示,前22名可评估患病者中有19名(86.4%)在4个月时出现PD。CDKN2A状态对总体存活率或之前标准医治线的结果均无影响。