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中新网上海8月4日电 (记者 陈静)记者4日得悉，一项由多地医院一起展开的前瞻性、多中心临床研讨显现：我国婴儿型庞贝病(IOPD)患儿受酶代替医治(ERT)医治后，生存率进步、心肌肥厚改进、生长发育促进、运动才能展开，疾病发展得到推迟。一起，患儿可耐受，安全性杰出。\n\n\n　庞贝病是一种稀有的、丧命的常染色体隐性遗传病