浙江大学医学院附属第一医院血液科、浙江省血液肿瘤诊治重点实验

浙江大学医学院附属第一医院血液科、浙江省血液肿瘤（诊治）重点实验室，浙江 杭州 310003

摘要： 急性髓系白血病（acute myeloid leukemiaAML）是一组具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤。联合化疗即使是高剂量联合化疗和造血干细胞移植也不能显著改善AML的预后，特别是高危患者。近年来，随着对AML细胞和分子遗传学、白血病干细胞（LSC）和细胞信号途径等方面的深入研究，新的小分子靶向药物不断涌现。一些小分子靶向药物治疗难治、复发或老年AML已取得令人鼓舞的效果，但是单用小分子靶向药物治疗其完全缓解（CR）率不高。因此，应重视开展小分子靶向药物治疗AML的临床研究。