CRISPR 作为一种基因组编辑工具渐趋普及,它的原理就像运用剪刀“剪除”有问题的DNA(脱氧核糖核酸),以改变其排序,从而修补基因错误。CRISPR的好处是较易用和精准,只需找出基因出现问题的地方,在大多数情况下都可运用合适的“剪刀”进行修复。

CRISPR源于细菌内的免疫系统机制,它会以“剪断”病毒基因的方式防止病毒入侵。科学家发现从细菌抽取CRISPR系统置入人体细胞,可达致相同的效果,因而将有关技术应用至基因组编辑。不少研究已证实CRISPR在基因治疗方面的成效,例如镰刀型红血球疾病的患者,由于基因突变导致红血球无法带氧,经CRISPR编辑基因的骨髓细胞后,可成功回复患者的红血球生产量。而经CRISPR修改的免疫T细胞,不仅可免受癌细胞的影响,更可辨认并攻击它们。

此外,硏究发现CRISPR亦可直接在体内治疗由基因突变所导致的失明或失聪,让动物或人类患者恢复部分视觉或听觉 。在异体器官移植方面,科学家利用CRISPR修改猪只的基因,清除猪只体内病毒以防感染人体,从而提升器官移植的安全性。

CRISPR最新的发展已近临床应用阶段,准确度达90% 以上,但仍有误差。改良方法包括更改CRISPR蛋白的正负极,令它只能辨认出需要“攻击”的DNA。类似的基因工程目前正于医疗界别,包括港大医学院生物医学学院的实验室进行。

生物医学专家现正努力硏究如何进一步改良CRISPR这把“剪刀”,使其功能不限于“剪除”致病基因,更可演变成橡皮擦和铅笔一般,具有全面修改基因错误的功能,期望可借此帮助更多病人、治愈更多疾病,并提升其医疗价值。

<刊载于《am730》,2022年5月23日>