huttenlocher

该研究以病人的诱导多能干细胞及分化获得的肝样细胞为模型，阐明了丙戊酸诱发Alpers-Huttenlocher综合征肝毒性的机理，并建立相应的候选药物筛选策略。这是首次利用iPS技术建立遗传特异的毒理学模型。 线粒体相关肝病分遗传原发性和后天继发性两类，是急性肝功能衰竭的最重要原因，至今没有有效的治疗方法