由大阪大学医学系研究科神经内科的中森雅之特聘讲师、望月秀树教授、产业科学研究所中谷和彦教授及美国Hospital for Sick Kids的Christopher Pearson博士等组成的研究团队，开发可治疗被指定为罕见疾病－亨丁顿舞蹈症（Huntington’s Disease）的低分子化合物。此病症起因于脑神经细胞的小部分DNA延伸，制造并聚集异常蛋白质而产生痴呆或是人格改变等症状。研究团队开发可附着于DNA延伸部分的低分子化合物，分子与DNA结合后发挥修复机能便自动将DNA较长的部分截短，以抑制异常蛋白质的聚集。未来将持续使用活体的DNA修复机能，以持续提升基因治疗技术。